Taysha Gene Therapies espera US$ 150 milhões do financiamento do PIPE; Fornece atualizações de pipeline

Jul 31, 2023

NOVA IORQUE – A Taysha Gene Therapies disse na segunda-feira que celebrou um acordo de compra de títulos para um financiamento de colocação privada (PIPE), que espera gerar receitas brutas de aproximadamente US$ 150 milhões.

No PIPE, a Taysha está vendendo 122.412.376 ações ordinárias a US$ 0,90 por ação e, em vez de oferecer ações ordinárias a certos investidores, está oferecendo bônus de subscrição pré-financiados para comprar até 44.250.978 ações ordinárias a US$ 0,899. por mandado pré-financiado.

O PIPE foi liderado pelo novo investidor RA Capital Management e incluiu a participação de um grande investidor institucional não identificado, bem como PBM Capital, RTW Investments, Venrock Healthcare Capital Partners, TCGX, Acuta Capital Partners, Kynam Capital Management, Octagon Capital, Invus, GordonMD Investimentos Globais e Capital do Grupo B.

Taysha, com sede em Dallas, disse que os US$ 150 milhões esperados deste financiamento do PIPE, mais os US$ 45,1 milhões que tem em dinheiro e equivalentes de caixa em 30 de junho de 2023, estenderão seu fluxo de caixa até o terceiro trimestre de 2025. A empresa usará os recursos para avançar sua terapia genética experimental TSHA-102 na síndrome de Rett e TSHA-120 na neuropatia axonal gigante, bem como para capital de giro e despesas corporativas gerais.

Paralelamente ao anúncio do financiamento do PIPE, Taysha relatou seu desempenho financeiro no segundo trimestre de 2023 e forneceu atualizações sobre TSHA-102 e TSHA-120.

A empresa disse que recebeu autorização de um comitê independente de monitoramento de dados para continuar a dosagem de pacientes adultos com síndrome de Rett no estudo REVEAL de Fase I/II do TSHA-102, depois que o primeiro paciente administrado no estudo pareceu tolerar o tratamento e experimentar melhorias nos sintomas. A Food and Drug Administration dos EUA também autorizou o pedido experimental de novo medicamento de Taysha para TSHA-102, permitindo-lhe testar a terapia genética em pacientes pediátricos com síndrome de Rett. A empresa também apresentou um pedido de ensaio clínico à Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde, solicitando permissão para iniciar um estudo pediátrico para o TSHA-102 no Reino Unido.

O TSHA-102, que é administrado no fluido do canal espinhal, usa o vírus adeno-associado 9 para fornecer uma versão mais curta, mas funcional, do gene MECP2, cujas mutações causam o raro distúrbio do desenvolvimento neurológico. A terapia genética foi projetada para usar a plataforma miRARE da Taysha para ajustar os níveis da proteína MECP2 e evitar efeitos colaterais adversos.

O primeiro paciente adulto que recebeu TSHA-102 no estudo REVEAL não apresentou eventos adversos graves emergentes do tratamento seis semanas após a administração. Em uma escala de sete pontos que avalia melhorias nos resultados clínicos, esse paciente obteve pontuação 2, ou “melhorou muito”. Numa escala de sete pontos que avalia a gravidade da doença, este paciente teve uma melhoria de um ponto quatro semanas após receber a terapia genética. O paciente não relatou quaisquer “eventos convulsivos quantificáveis” durante a quinta semana após o tratamento e, após seis semanas, os investigadores notaram melhorias nos padrões respiratórios, na qualidade do sono e na capacidade de sentar e segurar objetos.

“A paciente conseguiu sentar-se sem ajuda pela primeira vez em mais de uma década e demonstrou a capacidade de soltar as mãos e segurar um objeto com firmeza pela primeira vez desde a infância”, disse Elsa Rossignol, investigadora principal do REVEAL e associada. professor de neurociência e pediatria do Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine em Montreal, disse em comunicado. “Acredito que o fato de o paciente atingir esses marcos tão cedo no tratamento, juntamente com as melhorias nos padrões respiratórios e na qualidade do sono que observamos, são altamente encorajadores e apoiam o potencial do TSHA-102”.

Taysha disse que administrará TSHA-102 ao segundo paciente no ensaio REVEAL no terceiro trimestre e tratará pacientes adicionais com terapia genética no segundo semestre do ano.

TSHA-120, a terapia genética de Taysha para neuropatia axonal gigante, uma doença neurodegenerativa genética extremamente rara, encontrou um obstáculo no início deste ano, quando o FDA disse que a empresa precisava abordar a heterogeneidade dos pacientes na progressão da doença. A agência também expressou preocupação sobre o uso da escala de medida 32 da função motora pela empresa como ponto final. No entanto, Taysha desenvolveu um modelo de progressão da doença usando parâmetros funcionais, eletrofisiológicos e biológicos e o usou para conduzir uma nova análise dentro de um estudo de Fase I do medicamento.